赵简, PhD副教授 研究员 博士生导师

专注重要信号转导通路在细胞命运决定和神经退行性疾病发生发展中的新机制的研究及相关转化应用。先后在细胞重编程及体细胞转分化实现与调控、老年痴呆症及二型糖尿病等人类重大疾病发生发展的分子细胞学新机制的探索上取得了一系列重大进展。提出了通过干预和调控蛋白复合体的组装和功能从而抑制阿尔兹海默症疾病发展进程的新策略、相关的治疗新方法和新靶点。

研究工作曾被Science Daily, The Scientist, Global Medical Discovery, BioInsights, Nature China，Research Highlight in Nature Reviews Neuroscience，Recommended F1000等多家权威杂志和组织特别推荐，入选科技部2009中国基础研究十大新闻，曾获上海市科技进步一等奖、中华医学奖二等奖、华夏医学科技奖二等奖等。已有发明专利9项获得中国授权，1项获得美国、欧盟授权。

多次作为项目负责人或课题负责人承担国家重点研发计划、科技部重大科学研究计划项目、“重大新药创制”科技重大专项和国家自然科学基金项目等国家级及省部级科研项目。入选上海市浦江人才计划、上海市优秀技术带头人。

主要成果包括：

1.建立了一系列体外小分子诱导转分化的体系，提出了转分化的可能通式；建立了全新的基于化合物诱导转分化技术的人源神经（祖）细胞研究体系，为神经退行性疾病调控机制的探索提供了新颖的人源化研究系统。

2.进行了神经发生、淀粉样蛋白生成特异调控等全新机理探索，包括发现“分泌酶蛋白复合体”作为神经退行性疾病发生发展的关键调控单元的全新机制，揭示了通过干预和调控各种参与调控β淀粉样蛋白的产生和代谢的细胞表面蛋白复合体的功能抑制老年痴呆症进程的新途径，从而提示了神经退行性疾病新的分子细胞学基础，提出了相关的治疗新策略和新药研发的新靶点。

3.相关的新药研发和临床研究包括δ阿片受体拟肽类拮抗剂作为抗阿尔茨海默症新药的研究、利用诱导转分化的人神经前体细胞治疗阿尔兹海默病的临床研究等。

4.主持完成了干细胞制备质检平台规范化建设，并顺利通过国家干细胞临床研究机构首批备案（全国首批共30家），先后支持2项干细胞相关临床研究完成国家干细胞临床研究项目备案（全国首批共6项）。